7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
电视专题片《永远吹冲锋号》第二集《政治监督》******
习近平总书记在党的二十大报告中强调，要坚持和加强党中央集中统一领导，健全总揽全局、协调各方的党的领导制度体系，完善党中央重大决策部署落实机制，确保全党在政治立场、政治方向、政治原则、政治道路上同党中央保持高度一致，确保党的团结统一。
在新时代全面从严治党的伟大实践中，我们党坚守自我革命根本政治方向，坚持把党的政治建设摆在首位，把维护党中央权威和集中统一领导作为最高政治原则，严明政治纪律和政治规矩，强化政治监督，确保全党增强“四个意识”、坚定“四个自信”、做到“两个维护”。
新时代强化政治监督的根本任务就是“两个维护”。党的二十大报告强调，推进政治监督具体化、精准化、常态化。必须把坚持和加强党中央集中统一领导作为党的建设第一位的任务，坚决纠正在落实“两个维护”上存在的温差、落差、偏差，确保全党深刻领悟“两个确立”的决定性意义，坚决做到“两个维护”；确保准确把握新时代新征程党的使命任务，把党的二十大提出的重要思想、重要观点、重大部署、重大举措落到实处。
一个违规推动填海 一个对整改明拖暗顶
他们竟以生态环境为代价谋求私利
2017年7月，中央生态环境保护督察组发现三亚凤凰岛二期项目严重破坏生态环境，点名批评并责令整改。然而直到2020年，经过先后三轮督察，凤凰岛二期项目整改工作却一直停滞不前。
调查发现，有的党员领导干部仍然舍不得放弃以生态环境为代价的发展模式，个别人还与相关企业存在利益勾连，导致贯彻落实党中央重大决策部署打折扣、搞变通，致使人民群众获得感受到严重损害。
王勇，2008年至2014年任三亚市委副书记、市长，凤凰岛二期项目是在他任内启动修建的。
童道驰，2018年至2021年任三亚市委书记，在他任期内，中央整改要求迟迟得不到落实。
凤凰岛是一个人工填海造岛项目，一期完成填海工程后，附近海岸线就明显出现了沙滩退化现象，三亚市政府曾请专家团队调研，发现是凤凰岛一期项目造成水流变化，导致岸线侵蚀。到凤凰岛二期立项讨论时，不少干部因此提出了反对意见。
海南省政协原副主席 曾任三亚市市长王勇：海洋部门提过不同意见，分管的副市长也提过不同意见，但是我还是坚持，发展是业绩，保护也是业绩，但是发展是显绩，保护是潜绩，所以我还是力推把二期能够批下来。
王勇没有如实向海南省海洋部门通报凤凰岛一期造成的生态问题，致使二期项目海域使用权顺利获批；又授意三亚市规划局违规出具选址规划意见，让项目得以通过立项审批；两次召开专题会议，要求特事特办、加快推进，使得凤凰岛二期项目于2014年4月启动，2016年主体填海完成。
2018年，童道驰被任命为海南省委常委、三亚市委书记，正值中央要求对凤凰岛进行整改之际，但他不按要求执行经评估论证的包括拆除凤凰岛连廊在内的组合方案，而是擅自拿出了一个仅采用“三亚河口清淤、拓宽河口”措施的替代方案，多次在公开场合提出要积极向上级争取不拆除连廊，要“保留凤凰岛的完整性”。
2019年下半年，中央环保督察组再次到海南督察，童道驰授意有关部门紧急制定拆除凤凰岛连廊的工作方案，但只是拿来敷衍应付，并没有任何实质行动，同时授意继续申请实施替代方案。2019年12月，替代方案被省政府明确否定，童道驰仍然明拖暗顶，不作实质整改。
童道驰：凤凰岛这个事儿涉及违规填海，然后就是地产。企业的股东肯定想办法接近你，一旦放松一点点，这个利益集团侵蚀就非常厉害。
凤凰岛二期时间跨度长、投资金额大，整改拆除有很多复杂的问题要去解决，也必然要触碰多方利益。作为市委书记，本应担当作为，童道驰却畏难情绪严重，想绕着困难走，不愿动真碰硬。
童道驰本来就打心底里不想整改，企业一拉拢腐蚀，更是彻底被私欲吞噬。结识相关企业股东之后，他迅速从接受对方安排的各种奢华享受，发展到进而收下贵重财物，到案发时，已累计收受相关股东两千多万元。
2020年5月，中央环保督察组再次点名批评凤凰岛项目“修复治理大打折扣”；2020年7月，生态环境部到凤凰岛调研督察，到这个时候，童道驰竟还在授意下属重点介绍替代方案。他的种种反常之举引起关注，2020年9月，中央纪委国家监委对他展开初核，11月1日对他立案审查调查。
童道驰和王勇严重违反政治纪律和政治规矩，并且存在其他严重违纪违法问题，先后被开除党籍和公职。2021年10月法院宣判，王勇收受财物9047万余元，以受贿罪判处无期徒刑；2022年6月法院宣判，童道驰收受财物2.74亿余元，以受贿罪判处死刑，缓期二年执行。
目前，凤凰岛二期项目全部拆除完成，环境修复工作也在展开。历经波折，这片碧海终于被还给了大自然，还给珊瑚和鱼群，留给子孙后代。
“我是抚州人民的罪人”
受贿上亿落马官员忏悔
肖毅，江西省政协原党组成员、副主席，曾任江西省抚州市委书记。
肖毅在任期间将位于抚州市高新技术开发区的九木集团创世纪科技有限公司奉为抚州市“数字经济”产业的一张“名片”，对外宣扬它是搞“大数据”“云计算”的高新科技公司。然而，肖毅其实明知该企业真正从事的是虚拟货币计算生产业务，俗称“挖矿”。
“挖矿”需要耗费大量电力，并带来大量二氧化碳排放和电子垃圾生成，高耗能、高排放的同时，对解决就业、产业发展和科技进步的贡献度却很低。此外，虚拟货币也有可能成为一些非法交易逃避监管的工具，还有可能危害金融安全。然而，这样一家企业，却竟然得到了肖毅的包庇甚至力捧。
从2018年开始，国家明确要求各地政府引导“挖矿”企业有序退出，之后进一步明令禁止以任何名义发展虚拟货币“挖矿”项目。肖毅对国家政策十分明了，却仍心怀侥幸，妄图瞒天过海，授意林庆星公司在有人来参观检查时，“表演”一些其他业务。
创世纪公司约有16万台“矿机”每天运行，从2017年到2020年，这一家公司的用电量就占到抚州全市用电总量的10%。为掩盖真实情况，肖毅授意有关部门虚构统计专报和调整用电分类。他还违规要求为该公司提供财政补贴，违规推动政府机关为该公司提供担保、贷款等融资支持达24亿余元人民币，帮助该公司在高新区新建了数据中心大楼。
抚州有着悠久的历史文化，以“临川四梦”为代表作的明代著名剧作家汤显祖是这座城市标志性的文化名人，抚州人形容自己的家乡是“一座有梦有戏的城市”。然而，肖毅主政抚州期间，做的却是自己虚幻的政绩梦，也因此才上演了支持“挖矿”企业的荒唐戏。而这样的戏，还不止这一出。
大乘汽车科技产业园是肖毅决策兴建的另一个重点项目，如今也是一片寂静，只剩下一名保安人员，看守着大量未完成的汽车。
中央纪委国家监委机关工作人员刘晟：2017年上半年，肖毅不顾实际情况，盲目举债，盲目决策，投资30多亿元建成了相关的汽车产业园。但是因为他们生产的是传统的燃油车，本身品牌又没有什么竞争力，生产了几千台以后就停产了，造成投产即停产。
除了违纪问题，肖毅还被查出利用职权，为他人在职务晋升、工程承揽、项目开发等方面提供帮助，非法收受财物上亿元。2021年12月，其因严重违纪违法被开除党籍和公职，2022年1月，以涉嫌受贿罪和滥用职权罪被提起公诉，法庭将择期审理。
肖毅：我是抚州人民的罪人，我对不起抚州人民。组织上委派我到抚州去当市委书记，希望我能够带领大家脱贫，把经济搞上去，让老百姓过上好日子，但是因为我扭曲的政绩观，把自己所谓的“政绩”摆到了人民的利益之前，所以才会这么蛮干、乱干，导致这么重大的损失。我要向抚州人民忏悔。
两个县级“一把手”互相关照对方弟弟
结成利益网开启长期“合作
甘肃省镇原县属于陕甘宁革命老区，是甘肃省最后一个脱贫的县。曾在这里多年担任“一把手”的李崇暄，2021年3月被甘肃省纪委监委立案审查调查。
李崇暄，从2009年到2020年历任甘肃省庆阳市镇原县县长、县委书记。他上任后主抓的首个重大工程，是新建镇原第二中学，这也成了他首个收受巨额贿赂的项目。请托他的人是另一个县级“一把手”，华池县县长张万福，他也于2017年被查处。
甘肃省镇原县委原书记李崇暄：张万福是镇原人，我正好到镇原当了县长，他到华池当县长，明确提出来要关照他弟弟进一步发展，然后说了一些具体的县里大的工程。
和李崇暄打过招呼后，张万福的弟弟很快就带着一个水果包装箱登门拜访李崇暄，里面不是水果，而是一百万元现金。
镇原二中项目仅仅是个开端，事实上，李崇暄和张万福商定了一个长远“合作”计划。李崇暄也有个弟弟，名叫李崇刚，也向哥哥提出想做点工程。于是李崇暄兄弟和张万福兄弟结成了一张特殊的利益网，两个“一把手”在各自辖区内相互“关照”，帮对方的弟弟承揽工程。双方你来我往，通过“异地交换”避人耳目。
然而，天下没有不透风的墙。两个县“一把手”互相照顾对方弟弟的事情，不久就传了出去，释放出的恶劣影响可想而知。
2009年到2013年是李崇暄收受贿赂的高峰期，当时镇原县河道治理、水利建设、安居工程、汽车客运站、城乡道路等多个政府投资类项目中，他都打招呼、下指令，强行干预，使得正常决策和招投标程序被架空。
2009年到2013年，李崇暄在全县强行连片推进苹果栽植项目，甚至一些地方迫使农民铲除小麦青苗改种苹果。轰轰烈烈大规模栽种后，没有后续跟踪管理和技术扶持，农户遭遇病虫害、技术不足、水源缺乏等种种困难，致使全县投资一千多万元栽下的八万多亩苹果树，砍的砍、烧的烧，如今只剩不到十分之一。
位于开边镇的农业示范园区，是另一个失败的“政绩工程”。2012年，李崇暄拍板选址在这里兴建这一项目，首先考虑的是方便上级领导检查。
在建设标准上，李崇暄追求大规模、高标准，在公路沿线流转土地500亩，投入财政资金近1000万元，新建两百多座温室和钢架大棚。结果建成后，很少有人来承包经营，只能强压给镇政府和村委会接手维持，供上级检查。到如今，园区蒿草丛生，大部分设施破败闲置，好好的土地长年荒废，让当地农户们看在眼里，疼在心里。
“一把手”一旦蜕变成为“一霸手”，必然导致滥用权力，损害党和人民的利益，这已经被无数案例反复证明。必须清醒地看到，“一把手”监督仍然是监督工作的难点，纪检监察机关必须把它作为政治监督的重中之重，强化责任追究，持续释放有责必问、执纪必严的强烈信号。
党的二十大作出的重大部署，涉及党和国家的方方面面，每一项都与十四亿人民当下和未来的生活紧密相关，每一项都不是抽象的概念，而是明确具体的工作要求。党的重大决策部署到哪里，政治监督就跟进到哪里，这是纪检监察机关的职责使命。而全体党员也需要深刻把握新时代新征程党的使命任务，时刻牢记自己的职责使命，深刻领悟“两个确立”的决定性意义，坚决践行“两个维护”，确保党中央的决策部署落实到位，以每个人的工作与奋斗，共同创造中国更美好的今天和明天。
